mRNA新冠疫苗的成功上市，使得脂質(zhì)納米顆粒（LNP）已當(dāng)之無愧地成為安全、有效遞送RNA進(jìn)入靶細(xì)胞的首選載體。隨著免疫細(xì)胞治療和基因編輯等基礎(chǔ)理論、技術(shù)手段和臨床醫(yī)療探索研究的不斷發(fā)展，有力推動了RNA-LNP技術(shù)在抗體以及細(xì)胞等免疫治療領(lǐng)域的快速應(yīng)用。在CAR治療領(lǐng)域，RNA技術(shù)作為一種在免疫細(xì)胞中產(chǎn)生瞬時基因表達(dá)的新興策略，不同于病毒載體，mRNA允許CAR在T細(xì)胞、NK細(xì)胞、巨噬細(xì)胞、樹突狀細(xì)胞和其它常見的免疫細(xì)胞中瞬時表達(dá)，無需基因組整合便可實(shí)現(xiàn)CAR的翻譯表達(dá)，從而減輕與病毒載體相關(guān)的不利影響。該技術(shù)為一些人類尚未完全征服的疾病的治療提供了新的解決思路與方法，具有安全可靠、研發(fā)迭代快、生產(chǎn)成本低等優(yōu)勢。

2024年10月3日起，由中國食藥促進(jìn)會疫苗及生物制品質(zhì)量評價與標(biāo)準(zhǔn)專業(yè)委員會組織全國30多家企事業(yè)單位共同編制的《基于mRNA-LNP技術(shù)的（細(xì)胞）免疫治療產(chǎn)品開發(fā)指南》（T/FDSA 0055-2024）團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)正式實(shí)施。主要圍繞基于mRNA-LNP技術(shù)開發(fā)（細(xì)胞）免疫治療產(chǎn)品的技術(shù)路線、制備工藝、檢驗(yàn)方法、質(zhì)控要點(diǎn)、功能驗(yàn)證等方面的內(nèi)容，以及研發(fā)生產(chǎn)所需的管理、組織、人員、設(shè)施設(shè)備及物料等方面的內(nèi)容制訂相關(guān)要求。該標(biāo)準(zhǔn)填補(bǔ)了行業(yè)空白，提供了合規(guī)的操作指南，對從業(yè)人員具有一定約束力，為行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展保駕護(hù)航。

指南mRNA-LNP制備及質(zhì)量控制模塊中指出， 脂質(zhì)納米顆粒原材料的質(zhì)量可能會對終產(chǎn)品RNA（包含mRNA、circRNA、saRNA）-LNP的粒徑與PDI、電荷、包封率、制備及純化工藝、免疫原性及活性產(chǎn)生重要的影響，宜對脂質(zhì)原材料進(jìn)行充分的篩選和質(zhì)量控制。宜保留LNP各個脂質(zhì)原材料的選擇依據(jù)、來源（動物源、植物源：全合成、半合成等）、生產(chǎn)用原材料、生產(chǎn)純化工藝、特征鑒定、穩(wěn)定性及雜質(zhì)等研究資料。雜質(zhì)研究可考慮在合成或者生產(chǎn)過程中引入的有機(jī)溶劑或者重金屬殘留。